Si tratta della sindrome di Lafora, “una condizione neurologica degenerativa con crisi epilettiche e mioclonie sempre più intense“

Virginia e Veronica Bensi sono due sorelle di 24 e 18 anni di Firenzuola, entrambe affette dalla malattia di Lafora, ancora senza cure. Davanti a loro vi è una speranza chiamata ION283, un farmaco che in preclinica ha dimostrato sicurezza ed efficacia.

Le due sorelle potrebbero rientrare nella lista dei dieci ragazzi sottoposti a un costosissimo trial clinico presso lo UT Southwestern Center di Dallas, in Texas. Per raggiungere celermente i seicentomila euro stimati, comprensivi di costi di ospedalizzazione, spese di trasferimento, vitto e alloggio, è partita una raccolta fondi su
GoFundMe. 

Ma cosa è la malattia di Lafora che si è manifestata nel corpo di Virginia quando aveva undici anni, mentre Veronica era già adolescente? Quest'ultima consiste "in una condizione neurologica degenerativa con crisi epilettiche e mioclonie sempre più intense, per passare attraverso ad un veloce declino cognitivo sino a giungere alla demenza, stato semi vegetativo e morte in pochissimi anni”.

Il trial negli Stati Uniti avrà una durata di due anni, con lo scopo di valutare l'efficacia di una nuova terapia sperimentale contro la malattia di Lafora. 
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