Dal 4 al 7 giugno scienziati e famiglie a confronto: focus su terapie geniche, intelligenza artificiale e vent'anni di progressi clinici

Firenze diventa il centro mondiale della ricerca medica. Dal 4 al 7 giugno, il Palazzo dei Congressi e il Palazzo degli Affari ospitano il 18° Simposio internazionale sulle mucopolisaccaridosi (Mps) e malattie lisosomali correlate. L'evento vanta un ospite d'eccezione: Svante Pääbo, premio Nobel per la Medicina nel 2022 e padre della paleogenomica.

L'obiettivo del congresso è duplice: tracciare il bilancio di vent'anni di progressi clinici e definire le prossime strategie terapeutiche. Le mucopolisaccaridosi sono malattie genetiche rare da accumulo, causate dalla carenza di enzimi specifici; questo difetto provoca un danno progressivo a organi e tessuti, colpendo principalmente i bambini e compromettendo gravemente la loro qualità della vita.

I temi chiave delle quattro giornate di lavori includono:

  • Terapie rivoluzionarie (6 giugno): Una sessione interamente dedicata alle cure di ultima generazione, con un focus particolare sulle terapie geniche e sulle strategie per superare la barriera emato-encefalica.

  • Intelligenza Artificiale: Dibattiti applicati all'uso del machine learning per la diagnosi precoce, senza tralasciare i nodi etici e regolatori dell'IA in campo medico.

  • Il "Family Programme": Uno spazio fondamentale riservato ai pazienti e ai loro cari, con workshop su salute mentale, gestione del dolore cronico, screening neonatale e supporto psicologico per i fratelli dei pazienti.

La "Florence Declaration"

Il simposio si concluderà domenica 7 giugno con la presentazione della "Florence declaration: families and scientists united for global Mps progress". Questo documento programmatico fisserà ufficialmente gli obiettivi scientifici e sociali per i prossimi vent'anni.

«Vogliamo capire cos'è successo negli ultimi vent'anni in termini di ricerca, tecnologia e terapie, e cosa ci aspetta nel prossimo periodo», ha spiegato il professor Maurizio Scarpa, responsabile scientifico del simposio. «Il nostro obiettivo finale resta dare una vita migliore ai pazienti e alle loro famiglie».

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